青蒿琥酯为疟原虫红内期无性体快速杀虫剂，对抗氯喹的恶性疟原虫有效。服后能迅速控制疟疾的急性发作．用于凶险性疟疾如脑型、黄疸型等的抢救以及恶性疟的治疗。

青蒿琥酯的作用机制青蒿素。先作用于疟原虫的食物泡膜、表膜、线粒体。其次是核膜、内质网，此外， 对核内染色质也有一定影响。由于本品最早作用于食物泡膜，从而阻断了营养摄取．使疟原虫较快出现氨基酸饥饿．迅速形成自噬泡．并不断排出体外．损失大量胞质而死亡。
青蒿素无论在体内和体外的实验中均对疟疾有很好的杀灭效果。青蒿素通过影响疟原虫红内期的超微结构，使其膜系结构发生变化。由于对食物泡膜的作用，阻断了疟原虫的营养摄取，当疟原虫损失大量胞浆和营养物质，而又得不到补充，因而很快死亡。其作用方式是通过其内过氧化物(双氧)桥，经血红蛋白分解后产生的游离铁所介导，产生不稳定的有机自由基及/或其他亲电子的中介物，然后与疟原虫的蛋白质形成共价加合物，而使疟原虫死亡。

青蒿琥酯是一种常用的抗寄生虫药，为还原青蒿素琥珀酸单酯，系具有倍半萜内酯结构的青蒿素的衍生物，对疟原虫的作用比青蒿素强，对抗氯喹株也有效。作用于疟原虫红内期裂殖体，通过还原青蒿素抑制细胞色素氧化酶，达到抑制疟原虫表膜一食物泡膜、线粒体膜系细胞色素氧化酶的功能，从而阻断以宿主细胞浆为营养的供给。对疟原虫的无性体有较强的杀灭作用，奏效快，能迅速控制疟疾发作，对脑型疟、恶性疟和间日疟都有较好的疗效，对恶性疟的耐氯喹株同样有效。尤其对脑型疟的效果更显著，其能迅速控制疟疾发作，但对恶性疟配子体无效。T1/2比蒿甲醚更短，静脉注射后血药浓度很快下降，T1/2为30 min左右。体内广泛分布，以肠、肝、肾中含量较高。尿、粪便排泄仅占少量，主要为代谢转化。临床适用于急性疟疾危重病人的抢救，可作为治疗脑型疟及各种凶险性疟疾患者的首选药物。但复燃率高是其缺点。推荐治疗量下未见不良反应;如使用大剂量可能出现外周网织红细胞一过性减低，停药后可恢复正常。对妊娠2个月内的孕妇慎用，是否致畸有待进一步研究。

青蒿琥酯的临床应用也有十年之久，是利用中国特有的青蒿草为原料提取其中的有效成分青蒿素后，经化学合成方而制成的，主要作用于疟原虫红内期无性体，是目前唯一能制成水溶性制剂的青蒿素有效衍生物。它可以杀灭红细胞内期的疟原虫，达到抗疟作用，从而可以用于各类疟疾患者，尤其适用于抗氯喹和哌喹的恶性疟和凶险型脑型疟疾患者的救治，具有抗疟活性高、退热快、原虫转阴时间短、毒副作用小等特点。是治疗重症疟疾的首选药。
应用青蒿琥酯片，采用3d疗程总量0.28 g与5d疗程总量0.44 g，其中5d总量0.44 g(相当于8.8 mg/kg)治疗恶性疟者，临床治愈后原虫复染率仅4.4%，未见明显毒副反应，网织红细胞无下降，说明病人对此剂量耐受良好。口服低毒速效，较注射简便易行。
用青蒿琥酯0.24 g/kg治疗抗氯喹恶性疟72例，退热时间及原虫无性体转阴时间均在36 h内，重症病人亦获临床治愈。说明青蒿琥酯针剂具有杀虫作用快、近期疗效高、安全等优点，适用于重症抗氯喹恶性疟病人的救治。

粉针剂：60mg，每支青蒿琥酯附带1支5%碳酸氢钠注射液。使用时，将药物溶于碳酸氢钠注射液中，再用葡萄糖注射液稀释至10ml 后静注，滴注速度为3～4ml/min，治疗抗氯喹的恶性疟患者：每次60mg，首剂加倍，每日1次静注，4日为1个疗程，总剂量为300mg。症状控制后，可换用其他抗疟药，以降低复燃率。片剂的用法和用量视病情而定。①极度严重患者首次剂量可加倍。静注速度不宜太快．每分钟3～1 ml。②疟疾控制后，宜再用其他抗疟药根治。③孕妇应慎用。④当剂量过大时(>2．75 mg／kg)可出现外周网织红细胞一过性降低。随着剂量加大，网织红细胞下降的幅度亦加大，持续时间亦延长。

Efferth T 等人通过体外实验研究表明，青蒿琥酯具有显著的肿瘤细胞杀伤作用，且不易产生耐药性。
近年来，国内外学者研究发现，青蒿琥酯可通过抑制肿瘤细胞增殖和诱导肿瘤细胞分化和凋亡、调控细胞信号转导、抑制肿瘤血管新生、抑制肿瘤侵袭转移、增敏抗肿瘤化疗药物及逆转耐药等多种机制发挥抗肿瘤作用。
近20年来对青蒿琥酯的研究表明，青蒿琥酯通过多种机制发挥其抗肿瘤作用，在有效剂量范围内对肿瘤细胞选择抑制性高，毒副作用小，这些优点使之有可能成为新型的抗肿瘤药物。
但是，其对不同肿瘤的选择性杀伤作用剂量和分子机制并不完全相同。因此深入开展青蒿琥酯在动物和人体的生物学效应的研究，探讨它们抗肿瘤的分子机制，将具有非常重要的理论意义和广泛的应用前景。
此外，在未来的青蒿琥酯抗肿瘤研究中，应避免忽视青蒿琥酯不良反应的研究，以便为临床安全用药提供参考。

对疟原虫无性体有较强的杀灭作用，能迅速控制疟疾发作抗疟药青蒿琥酯是一种半合成的青蒿素衍生物,它被证明有效抗寄生虫，如肝吸虫（liver flukes），也显示了对不同类型的肿瘤细胞株有细胞毒性作用。一种青蒿素的半合成衍生物，可作用于电子传递链，产生局部活性氧，引起线粒体膜的去极化。它可通过抑制人类风湿关节炎成纤维样滑膜细胞中的NF-κB和 PI3 激酶/Akt信号通路，抑制TNF诱导的促炎细胞因子的产生。